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好医友肿瘤治疗应答指数ASH惊艳亮相,为高危“白血病前期”患者保驾护航

时间:2020-02-21 11:16:19 来源:财金网 发布者:DN032

日前,第61届美国血液学会(ASH)年会在美国佛罗里达州奥兰多顺利召开。这是全球血液学领域规模最大、最全面的国际学术盛会,汇聚该领域最前沿的研究进展。

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本届大会上,好医友战略合作伙伴、美国知名精准医疗企业Cellworks公布了一项最新的重磅研究结果,证明了好医友肿瘤治疗应答指数(TRI)在HMA难治性骨髓增生异常综合征(MDS)的临床预测价值。

骨髓增生异常综合征,也被称为“白血病前期”,是由于患者的造血干细胞增殖分化出现了异常,导致骨髓不能正常生成血细胞,出现外周血全血细胞减少、骨髓细胞增生以及病态造血。这种病并不算罕见,随着年龄增长,发病率会越来越高。

尽管被称为“白血病前期”,但对MDS绝不可掉以轻心。虽然近年来白血病新疗法进步明显,但MDS领域的进展仍相对较少,目前依然是血液科医生面临的治疗难题。

MDS患者自然病程和预后的差异性很大,有些人可稳定多年,甚至10多年;有些人却会向急性白血病转化,这个过程可长达数年,但也有少数患者可在数月甚至数周内快速转化为急性白血病。

对于较高危MDS患者,去甲基化药物(HMA)是主要治疗手段。而那些去甲基化药物难治性MDS患者预后往往较差,中位生存期小于6个月,治疗选择很少。

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Cellworks通过一种结合了分子基因检测、体外药物敏感性筛选(DSS)和人工智能驱动的生物模拟的精准医学手段(即TRI),帮去甲基化药物难治性MDS患者抓住30天的“黄金时间”,制定最佳个性化治疗方案。

2018年4月至2019年3月,Cellworks在斯坦福大学招募了21例HMA难治性MDS患者(年龄范围为55-87岁,中位年龄为76岁,男性占71%)进行了前瞻性可行性研究。所有患者均接受了骨髓(BM)活检,并抽取骨髓标本和外周血(PB)样本进行基因突变检测(596个基因组)和体外药物敏感性筛选(DSS)。

研究人员将基因组数据输入到计算机生物学模型中,生成每个患者的蛋白质网络图,并为每个患者模拟了MDS细胞增殖或抑制的数学模型,计算出多种药物的疗效评分。

分析可能的治疗方法,并按照应答率排名,帮助医生为癌症患者选择最有效的治疗方法。

分子肿瘤专家委员会,对数据进行了审查,并针对每个患者提供个性化治疗建议。研究的主要终点是在可行的时间范围内(≤30天)提供个性化建议的可行性。次要终点:体外DSS和计算机分析的一致性,分子肿瘤专家委员会建议在预测体内临床反应中的准确性。

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研究结果显示

17名MDS患者中,有3名MDS / MPN患者和1名进展为AML的患者。通过疾病预后评分系统IPSS-R,有76%的人罹患高危疾病,有57%的胚细胞过多,有52%的细胞遗传学或突变不良。患者的中位病原突变为2个,最常见的包括TET2,ASXL1,STAG2,DNMT3A,RUNX1和SRSF2。

基因组、体外DSS和计算机模拟CBM结果的中位周转时间分别为14.5、15和20天。 分子肿瘤委员会的平均周转时间为27天(范围为20-32天)。分子肿瘤委员会的建议在患者中差异很大,涵盖了各种药物,包括靶向治疗(维奈妥拉(Venetoclax),索拉非尼,来那度胺,芦可替尼,米哚妥林,依维莫司),细胞毒性剂(阿糖胞苷,氟达拉滨),细胞分化剂(骨化三醇,维甲酸),去甲基化药物和雄激素(达那唑)作为单药或联合使用。

体外DSS和TRI的结果高度一致,特别是在预测去甲基化药物和维奈妥拉的敏感性方面。

根据分子肿瘤委员会的建议,有8名患者接受了治疗。在这8例患者中,有6例(75%)对推荐的治疗有反应,2例(25%)病情稳定。2例有反应的患者接受了异基因造血细胞移植(HCT)。其余入选的患者接受了最佳支持治疗、临终关怀、其他批准的治疗、临床试验或无桥接治疗的同种异体造血细胞移植 。

研究证明了对HMA难治性MDS患者采用新型精准医学方法的可行性,该方法结合基因突变数据、体外DSS和计算机模拟,在可行的时间内指导临床治疗决策。个性化的治疗建议可准确预测体内临床反应,并使部分患者能够接受异基因HCT。不过,研究人员指出,还需要进行随机前瞻性试验来确定这种方法是否可以改善HMA难治性MDS患者的预后。

在MDS的治疗当中,如何找准这个靶点是非常重要的。只要找准了靶点,马上就能够将药物研究出来,这也是今后我们应该努力的一个方向。在未来,二代测序以后,一些血液系统疾病,特别是恶性血液系统疾病,如急性白血病,淋巴瘤等,在常规药物治疗失败后,靶向药物的上市会给患者的治疗带来新的选择!

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